Российский дженерик нусинерсен для лечения СМА: разработка, регистрация и особенности терапии
Мышцам необходимо движение, и для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) это особенно важно. СМА — это тяжелое генетическое заболевание, при котором прогрессирует атрофия мышц из-за дефицита белка выживаемости мотонейронов. В России появился воспроизведенный препарат (дженерик) нусинерсен, который показан для терапии этого состояния. Родители пациентов и врачи встретились с разработчиками из компании ГЕНЕРИУМ, чтобы обсудить ключевые аспекты лечения и перехода на новый препарат.
Встречи прошли в двух форматах: онлайн-общение и очная экскурсия на производство препарата в академгородке фармацевтической компании. Пациентское сообщество с волнением восприняло новость о появлении российского дженерика, поэтому вопросов к разработчикам было много. Вице-президент компании, член-корреспондент РАН Дмитрий Кудлай, подчеркнул, что компания имеет 15-летний опыт работы с орфанными проектами и осуществляет полный цикл производства лекарств в России в соответствии с международным стандартом GMP (надлежащей производственной практики).
Один из главных вопросов касался клинических исследований. Производитель пояснил, что для химически воспроизведенного дженерика, каким является нусинерсен, клинические исследования не являются обязательным условием регистрации. Это связано с тем, что препарат химически синтезирован и абсолютно идентичен оригинальному средству. В отличие от биотехнологических препаратов, которые производятся на живых клетках, химически синтезированные продукты проходят упрощенную процедуру регистрации.
Воспроизведенный препарат нусинерсен представляет собой химически синтезированный раствор для интратекального введения (в спинномозговой канал). Он прошел регистрацию в соответствии с требованиями Евразийского экономического союза (ЕАЭС), которые полностью повторяют строгие стандарты FDA — Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. В регистрационном досье есть пункт «Подтверждение структуры», где приведены данные о полной идентичности химических и физических свойств воспроизведенного препарата и препарата сравнения.
Представители службы фармаконадзора компании разъяснили, как сообщать о нежелательных реакциях. Они заверили, что ни один случай не остается без внимания производителя и контролирующих органов, таких как Росздравнадзор. Также компания добровольно организует пострегистрационное наблюдательное исследование, чтобы собрать максимально полную информацию о безопасности и эффективности препарата в реальной клинической практике. Участие в этом исследовании для пациентов является добровольным.
После встречи пациенты смогли посетить R&D-центр компании, увидеть лаборатории, где шла разработка препарата, оборудование для химического синтеза нусинерсена, современные хроматографы для его очистки и другой инструментарий. Это позволило наглядно продемонстрировать высокий уровень технологий и контроля качества.
Встречи прошли под председательством главного внештатного детского специалиста невролога Минздрава Московской области, кандидата медицинских наук Олега Лапочкина. Он активно участвовал в беседе, задавая вопросы представителям фармкомпании и поясняя пациентам сложные моменты, связанные с разработкой, принципами действия и составом препарата. Лапочкин отметил, что терапия нервно-мышечных заболеваний постоянно совершенствуется, и появление российского нусинерсена — большое событие для врачей, пациентов и их родителей.
Взрослые пациенты в Московской области уже начали получать терапию российским дженериком. Введение препарата прошло без осложнений, пациенты чувствуют себя хорошо, как сообщает Фонд «Семьи СМА». Олег Лапочкин подчеркнул, что будет лично мониторить ход лечения и информировать родителей о результатах.
Нусинерсен предназначен для лечения всех типов проксимальной СМА у пациентов любого возраста. Он увеличивает выработку белка выживаемости мотонейронов, что препятствует прогрессированию заболевания и способствует стабилизации состояния или улучшению двигательной функции. Это патогенетическая терапия, направленная на причину болезни, а не только на симптомы.
Появление российского дженерика нусинерсена — значимый шаг в лечении СМА в России. Он обеспечивает доступность терапии, соответствует международным стандартам и поддерживается тщательным контролем качества. Для пациентов и их семей это означает новые возможности в борьбе с заболеванием и надежду на улучшение качества жизни.